Malattie rare: in 17 anni approvati in UE 140 nuovi farmaci 

Roma, 5 settembre 2018 – 140 i nuovi medicinali orfani che offrono nuove opportunità terapeutiche per i malati colpiti da patologie rare. E’ questo il bilancio trattato dall’Agenzia Europea dei Farmaci (EMA). Si calcola che siano circa 30 milioni i cittadini europei che soffrono di una malattia rara. Proprio per questo nel 2000 l’Unione Europea ha lanciato il programma per incentivare la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci. Ciò significa che le aziende hanno potuto accedere ad una serie di incentivi sia scientifici che economici, per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Tuttavia ricevere lo status di farmaco orfano non garantisce poi l'autorizzazione alla vendita sul mercato europeo, se non si rispettano i criteri di sicurezza ed efficacia applicati a tutti i medicinali valutati dall'Ema. Il programma è riuscito comunque a stimolare la ricerca su queste malattie, vedendo aumentare ogni anno sia il numero di designazioni di farmaci orfani (passate da 64 nel 2001 a 209 nel 2016 e 144 nel 2017), che il numero di quelli approvati, saliti da 3 nel 2001 a 14 negli ultimi tre anni.